De Veronica Volcov
La 13 noiembrie, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a anunţat despre recomandarea de autorizare pe piaţa Uniunii Europene a teplizumabului. Acesta este primul medicament imunomodulator care acționează prin mecanisme de protejare de atacul autoimun al celulelor beta producătoare de insulină, încetinind progresia către stadiul al III-le de diabet de tip 1 (T1D) manifest, dependent de insulină. Teplizumab este un anticorp monoclonal care se leagă de proteina CD3 de pe suprafaţa limfocitelor T, modulând răspunsul imun și prevenind atacul acestora asupra celulelor beta pancreatice producătoare de insulină.
Terapia este indicată pentru adulți și copii cu vârsta de peste 8 ani cu risc înalt de T1D și se administrează sub formă de perfuzie întravenoasă zilnică timp de 14 zile. Recomandarea EMA este fundamentată pe rezultatele unui studiu randomizat (controlat cu placebo), realizat pe 76 de pacienți cu vârsta de peste 8 ani, care au demonstrat că teplizumab a dublat durata medie de timp până la apariția stadiului al III-lea la 50 de luni, comparativ cu 25 de luni în cazurile placebo și un număr mic de participanţi cu progresie în stadiul al III-lea în cazul tratamentului cu teplizumab, comparativ cu placebo.
Recomandările formulate de Comitetul EMA vor fi examinate de Comisia Europeană în vederea autorizării pentru introducerea pe piața Uniunii Europene. În martie 2023, Sanofi a achiziționat compania Provention Bio pentru 2,9 miliarde de dolari, oferind producătorului francez dreptul de proprietate exclusivă asupra Teizeild-ului. Anterior, teplizumabul a fost aprobat în SUA, în noiembrie 2022, pentru persoanele cu T1D în stadiul al II-lea. Agenția de Reglementare a Medicamentelor și Produselor Medicale din Marea Britanie (MHRA) l-a aprobat, de asemenea.
Provention Bio (Nasdaq:PRVB) este o companie biotehnologică americană care dezvoltă terapii inovatoare pentru prevenţia condiţiilor medicale autoimune. Sanofi (SASY.PA) este o companie farmaceutică franceză producătoare de insulină și terapii imunologice pentru vaccinare, condiţii oncologice, genetice rare, diabet.
Prețul ridicat al terapiei cu teplizumab a fost semnalat ca o potențială barieră în calea utilizării pe scară largă și a acoperirii de către asigurările de sănătate, mai ales, având în vedere necesitatea unui program cuprinzător de screening, pentru a identifica pacienții eligibili pentru tratament. Preţul cu ridicata al unei cure de tratament de 14 zile cu teplizumab (Tzield) întrece 193,9 mii de dolari, un flacon costând 13,85 mii de dolari. Acesta poate fi parţial acoperit de producător prin intermediul programului de asistență TZIELD Compass, pentru a susţine cazurile eligibile asigurate. Categoriile eligibile supuse screeningului pentru anticorpi de autoimunitate și monitorizare glicemică sunt, mai ales, rude de gradul I ale persoanelor cu T1D (copii, părinţi, frați, surori).
Programul de screening (evaluare și monitorizare) pentru terapia cu teplizumab conţine câteva etape:
1. Evaluarea cazurilor de risc ṣi identificarea celor cu risc înalt (mai ales, a rudelor de gradul I ale persoanelor cu T1D).
2. Evaluarea anticorpilor de autoimunitate (GADA. IA-2, ZnT8) prin teste de sânge. Prezenţa a cel puţin doi anticorpi indică un risc înalt și solicită testare ulterioară.
3. Evaluarea disglicemiei prin testarea toleranţei la glucoză (test TTGO sau utilizarea sistemului de monitorizare continuă a glucozei – CGM).
4. Determinarea stadiului T1D:
-Stadiul I: anticorpi prezenţi, normoglicemie, monitorizarea progresiei.
-Stadiul al II-lea: anticorpi prezenţi, disglicemie, simptome T1D absente, eligibilitate pentru tratament cu teplizumab.
-Stadiul al III-lea: anticorpi prezenţi, valori glicemice crescute, simptome manifeste (sete exagerată, urinare frecventă, oboseală, pierdere în greutate), debut T1D clinic (terapie cu insulină).
Evaluarea persoanelor aflate în terapie cu teplizumab constă în monitorizarea reacţiilor adverse, precum a infecţiilor și sindromului citokinic. Manifestarea acestora solicită ajustarea dozei sau întreruperea terapiei. Echipa medicală implicată va fi instruită, iar pacienţilor li se va comunica în prealabil protocoalele de evaluare și monitorizare după administrarea terapiei.
Diabetul de tip 1, cunoscut anterior ca diabet juvenil, este o condiţie medicală în care sistemul imunitar atacă și distruge celulele beta producătoare de insulină din pancreas, lăsând pacienții dependenți de injecții regulate cu insulină. Acesta afectează aproximativ 2,2 milioane de persoane în UE și, în prezent, nu există niciun tratament autorizat pentru a încetini progresia, a declarat autoritatea de reglementare.
În Republica Moldova sunt cunoscute peste 132 de mii de cazuri cu diabet (2024), inclusiv, 6,1 mii cu diabet de tip 1.
Imagine: adaptare după MedpageToday
